A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou o uso do medicamento Rydapt® (midostaurina) para o tratamento de mastocitose sistêmica avançada. No ano passado, o medicamento foi aprovado como terapia para pacientes adultos com leucemia mieloide aguda (LMA) recém diagnosticada com mutação de FLT31.

Registrado pela farmacêutica suíça Novartis, Rydapt® recebeu nova indicação como monoterapia para o tratamento de adultos com mastocitose sistêmica agressiva (MSA), mastocitose sistêmica associada com doença clonal hematopoética de linhagem não mastocitária (MS-ADHNM) ou leucemia das células mastocíticas (LCM) – formas avançadas da doença1.

Esta aprovação é baseada em dois estudos clínicos de fase II, multicêntricos, abertos e de braço único. O estudo CPKC412D2201 foi o maior estudo prospectivo já realizado com essa doença rara, cujos resultados também foram publicados no The New England Journal of Medicine2,3.

A eficácia do Rydapt® foi comprovada com taxa de resposta global de 60% e pelo menos um tipo de dano aos órgãos decorrentes da doença teve resolução completa em 45% dos casos4. Como consequência, houve aumento significativo da qualidade de vida e da sobrevida global, passando de 19 meses para 41 meses4.

Até então, os pacientes com mastocitose sistêmica avançada eram tratados com medicações de suporte somente para controlar os sintomas, como antialérgicos, corticoide e quimioterapia; e obtinham baixa resposta, sem ganho significativo no tempo de vida5.

A mastocitose é um grupo de doenças malignas que acometem os mastócitos (células do sangue que podem estar em qualquer órgão) e pode ser classificada como6:

Cutânea, forma mais comum em crianças, que se limita a lesões e confunde-se com alergias de pele;
Sistêmica, que ocorre quando há o acúmulo de mastócitos anormais em outros tecidos e órgãos do corpo. Nas formas avançadas, tipos mais graves, a doença pode ocasionar fraturas ósseas, osteoporose, diarreia, alterações no sangue, e costuma aparecer em pacientes a partir dos 30 anos.
A aprovação da indicação de Rydapt® para o tratamento da doença foi concedida com revisão prioritária pela Anvisa, quando o processo ocorre mais rápido do que o convencional, pelo fato de a mastocitose sistêmica avançada se tratar de uma doença rara e sem tratamento previamente aprovado no Brasil1.